药学院团队研发的抗白血病1类新药获国家药监局临床试验批准

3月6日，由浙江大学、中国科学院上海药物研究所、烟台新药创制山东省实验室、中科中山药物创新研究院共同申报的化药1类新药TLX-83胶囊正式获得国家药品监督管理局的临床试验批准，拟用于治疗复发难治性急性髓系白血病。

TLX-83是由浙江大学药学院刘滔、董晓武教授团队和中国科学院上海药物研究所研究团队联合研发的FLT3/CHK1双靶抑制剂。急性髓系白血病（AML）是一种以髓细胞异常增殖、分化受阻为特征的侵袭性血液肿瘤，具有恶性程度高、难治愈的特点。FLT3基因突变是急性髓系白血病的关键驱动因素，约30%的AML患者携带此类突变。FLT3突变的AML患者因耐药往往预后差、易复发，因而对现有FLT3抑制剂耐药的患者，仍存在未满足的临床需求。

研发团队首次发现并阐明CHK1抑制剂可通过恢复或上调p53水平来克服FLT3抑制剂耐药的全新机制，针对临床FLT3抑制剂复发耐药的瓶颈问题，首次提出FLT3/CHK1双靶抑制剂可克服FLT3抑制剂耐药。基于此，研发团队采用“靶点协同验证-分子精准设计-成药性优化”的策略，设计了一系列的氨基嘧啶类FLT3/CHK1双靶点抑制剂，经“分子-细胞-动物”水平多层面的筛选获得了TLX-83。作为能克服FLT3抑制剂耐药的候选化合物，TLX-83具有优异的成药性、安全性和药效学特征，其临床试验的获批有望填补现有FLT3抑制剂无法覆盖的临床空白。

项目先后获得国家自然科学基金、烟台新药创制山东省实验室项目、中科环渤海高等药物研究院自主部署项目和浙江省“尖兵”“领雁”研发攻关计划项目等的支持。

刘滔、董晓武教授团队长期致力于靶向抗肿瘤候选药物的发现，聚焦新药创新体系构建和转化实践，以浙江大学为第一申请单位获得国家药监局颁发的临床批件3项，实现成果转化超1.5亿。近五年在Journal of Medicinal Chemistry、Advanced Science等药学权威期刊发文20余篇，申请/授权专利60余件，PCT专利10件。

转载自浙江大学求是新闻网